home
user-header

                        
                        
Ребенку с буллезным эпидермолизом создали новую трансгенную кожу
9 ноября 2017 г., 12:11 640

Ученые и врачи из Германии и Италии два года назад смогли заменить 80 процентов кожи мальчика, страдающего буллезным эпидермолизом, трансгенной кожей из его собственных клеток. Болезнь не проявлялась вновь. Исследование опубликовано в Nature.

Эпидермальный пласт трансгенной кожи, выращенной на фибрине (Фото Tobias Hirsch et al / Nature, 2017)


 

Буллезный эпидермолиз (БЭ) — генетическое заболевание,  для которого характерно образование пузырей и эрозий на коже и слизистых оболочках, а также чувствительность кожи к незначительным травмам. БЭ делится на три основных типа: простой, пограничный, дистрофический, которые определяются уровнем образования пузырей в слоях кожи. При пограничном типе, которым страдал пациент, пузыри образуются на уровне светлой пластинки (lamina lucida). Это связано с нарушением работы гена LAMB3, который кодирует эпидермальный якорный белок ламинин β3. При этом нарушается механическая связь эпидермиса и дермы. Пациенты испытывают сильные боли, часто страдают кожными инфекциями и онкологическими заболеваниям. Раньше эта болезнь считалась неизлечимой. По данным международной ассоциации DEBRA International cейчас в мире ей болеет около полумиллиона человек (в США один из 50 000 детей рождается с буллезным эпидермолизом).

 

В ходе телефонной пресс-конференции Nature авторы исследования рассказали, что прогнозы пациента, с которым они работали, были очень плохими, он потерял почти весь эпидермис, страдал дистрофией, ему был постоянно необходим морфин. В течение последнего перед началом эксперимента года он питался только через трубку, и поддержание его жизни требовало больших усилий. На тот момент пациенту было семь лет. Трансплантация кожи отца и попытки использовать искусственные аналоги не помогали - кожа не приживалась, и врачи считали, что шансов на выживание у пациента практически нет. Сейчас, спустя два года, он жив, чувствует себя хорошо, занимается в школе спортом, и на коже его нет пузырей.

 

Для того, чтобы создать трансгенную кожу, у пациента брали биопсию эпидермиса (около четырех квадратных сантиметров) и выращивали на фибриновых слоях отдельные его культуры. Их обрабатывали ретровирусными векторами, вносящими копию "здорового", работающего гена LAMB3 в геном. Ген попадал при этом в произвольное место, однако ПЦР-анализ показал, что чаще всего он попадает в некодирующие последовательности генома и не нарушает работу других генов. За время работы с трансгенной кожей ученые не наблюдали каких-либо проблем, связанных с использованием ретровирусных векторов для модификации генома. Кроме того, они подчеркивают, что генетические модификации в этом типе операций затрагивают только кожу, поэтому нет риска воздействия на остальной организм. 

 

Культуры клеток эпидермиса выращивали в форме больших пластов, толщину которых можно было регулировать, подобно тому, как выращивают культуры собственных клеток пациентов кожи при ожогах. Пласты затем аккуратно помещались на открытые участки дермы, предварительно подвергнутые тщательной антибактериальной обработке. Сшивания и каких-либо иных механических манипуляций при этом не требовалось, пласты приживались самостоятельно.

 

Первичная стабилизация новой кожи, сообщили ученые, занимает около двух недель. После этого кожа выглядит и ощущается почти как собственная. На ней также постепенно начинают расти волосы и развиваться потовые и сальные железы. Трансплантацию проводили в три этапа, а в целом все лечение заняло около восьми месяцев.

 

а. Пациент перед операцией. b. Схема пораженных участков (зеленым обозначены зоны с пузырями, красным - с потерянным эпидермисом), с. Восстановленная кожа с малым количеством пузырей (≤2% поверхности), d. Нормальная эластичность кожи. е. Отсутствие новых пузырей на участке, откуда брали биопсию. (Tobias Hirsch et al / Nature, 2017)

 

Ученые полагают, что кожа пациента будет оставаться здоровой в течение всей его жизни, поскольку генетические модификации были внесены, в том числе, в прогениторные клетки (стволовые клетки на первичных этапах дифференцировки). Эти клетки поддерживают численность своей популяции на определенном уровне и по необходимости заменяют клетки эпидермиса  (полностью эпидермис заменяется приблизительно раз в месяц). Отслеживание клонов клеток показало, что за долговременную регенерацию эпидермиса отвечают, в основном, так называемые "голоклональные" (долгоживущие и практически не дифференцированные) стволовые клетки. Ученые подчеркнули, что пациент, которому в 2006 году в ходе аналогичной операции заменили кожу ног, остается здоровым уже 11 лет.

 

Постепенное замещение эпидермиса разными типами прогениторных клеток. (Tobias Hirsch et al / Nature, 2017)

 

В данный момент ученые начали два новых параллельных клинических исследования, в ходе которых они планируют совершенствовать свой метод и отслеживать возможные побочные эффекты.

 

N+1

#медицина

Избранное
Чтобы оставить комментарий, вам нужно авторизоваться
с помощью аккаунта в соц.сети
Читайте также

ЯЭ это одна из тех зло.бучих контор которые ещё остались с незапамятных времён, ну и ещё УФМС но это отдельный разговор.

Давно все уже придумали:электронные очереди, запись через интернет, приветливые молодые люди в белых рубашках, онлайн контроль своей очереди , смс оповещение , оплата через телефон и т.д.

Казалось бы все эти блага есть и у ЯЭ , и с недавнего времени молодые приятные девочки сменили , помятых злых женщин , но в корне ни чего не поменялось. Я искренне не навижу всю эту контору и каждый раз когда иду туда по любому вопросу , готовлюсь к конфликту. И последняя война была ровно год назад, тогда я подключал электричество к своему дачному участку, и если бы не многочисленные друзья- знакомые которые помогали от зарисовки схемы до установки столба , то ни в жизнь мне не получить это "удовольствие" электричество.

По моим ощущениям это был один из самых крутых концертов, который когда либо проходил в Якутске (на вскидку только концерты А - студио с Батырханом Шукеновым, Юрия Шатунова, ну и Руки вверх). Это был точный выстрел прямо в сердце.

Драйв, бешенная энергетика вкупе с завораживающим мурлыкающим голосом Дианы Арбениной. Какая же она крутая! Настоящий человек - оркестр! Невысокая, худенькая, в простой футболочке (меняла три раза)и в джинсах, Боже, как она играет на клавишных, а что она вытворяла с гитарами, да - да, она их меняла. Заметно, что она сама кайфует. Клевая, настоящая. А что творилось, когда Диана неожиданно спустилась к зрителям на танцпол и пела в толпе. Бешенно засверкали вспышки фотокамер. Не обидела вниманием и задник, подбежав к сидящим, которые, впрочем сразу вскочили с мест и устремились к ней. На сцене жил единый организм: еле уловимое движение Дианы и уже кто то подхватывает эффектно сброшенную куртку, подносит/уносит гитару, микрофон. Классная команда. А какая эффектная пауза с поклоном и уходом со сцены. Кто то из зрителей уже стал уходить, но ярые фанаты то знали, что еще не спеты "Розы" и "Звезды". И ожидания оправдались!

Включите премодерацию комментариев
Все комментарии к этому посту будут опубликованы только после вашего подтверждения. Подробнее о премодерации